▌临床用药进展
患者李某,男性,65岁。医院住院号:。患者因“左侧舌部疼痛3个月”于年8月29日入院。患者年5月中下旬开始无明显诱因出现左侧舌部疼痛,自服药物(具体不详)后未见好转,后疼痛较前加重,至外院行舌部新生物活检,病理结果示(舌背)高分化鳞状细胞癌。
研究人员从4家间质性肺病中心回顾性鉴别MMF或AZA治疗的cHP患者。治疗初始前和后,肺功能的改变使用线性混合效应模型(LMM)进行分析,并调整了年龄、性别、吸烟史和泼尼松使用。
该研究共纳入了70名患者:51人使用MMF治疗,19人使用AZA治疗。治疗初始后,中位随访11个月。治疗初始前,FVC和肺一氧化碳弥散量(DIco)%的预测值分别平均降低0.12%/月(P<0.)和0.10%/月(P<0.)。MMF或AZA治疗与FVC改善不相关(1年时0.5%;P=0.46),但是与治疗1年后4.2%的DIco的统计学显著性改善相关(P<0.)。MMF治疗1年的患者亚组中,结果相似;FVC非显著增加1.3%(P=0.),DIco增加3.9%(P<0.)。
结果表明,MMF或AZA治疗与cHP患者DIco改善相关。需要前瞻性随机试验来验证cHP患者的有效性。
多学科讨论记实:
在这项多中心回顾性研究中,研究人员证明,MMF或AZA治疗cHP与改善的气体交换和泼尼松剂量的减少有关。MMF和AZA似乎耐受性良好,与既往报告相比,药物停药率较低,不良反应相似。据悉,这是第一项描述MMF或AZA对cHP临床过程影响的研究。
然而,该研究也存在以下局限性。首先,所有患者都来自学术中心,从而潜在地限制了结果的普遍性。然而,与后来在社区进行管理的患者相比,研究人员发现与之相比差异很小。第二,考虑到回顾性设计,没有系统监测治疗、药物用量、不良反应或泼尼松使用情况;因此,研究人员不能确定这些措施,以确保患者依从性或存在轻微的未报告的不良反应。研究人员无法评估重要的临床结果,如死亡率、放射影像的变化、功能能力、呼吸困难或生活质量,这些因素应在未来的研究中测量。也可能存在选择偏倚,因为UCSF队列的一些患者由于缺乏后续数据而被排除在外。第三,研究人员假设肺功能分段线性变化,这对所有患者可能不准确。此外,因为不确定因素,研究人员不能排除混杂因素,可能包括暴露程度,可能会随着患者的时间而变化。最重要的是,因为研究队列中这些患者数量很少,且在这样的比较中可能存在着通过指示混淆的严重偏倚,该研究缺乏与未治疗的对照组相比较。因此,研究人员选择使用前/后准实验设计来估计治疗效果。