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排行榜简介：
中国大咖医排行榜主要是根据我国政府核准的医学、医师以及其他专业学会、协会等组织官方信息，并结合医生、学者在其专业领域获得的荣誉称号、项目成果、获奖情况，以及其在国内外医学领域的学术影响力等综合评估而得出的国内首家疾病医生排行榜。
多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。因此多发性骨髓瘤可以归到B淋巴细胞淋巴瘤的范围。目前WHO将其归为B细胞淋巴瘤的一种，称为浆细胞骨髓瘤/浆细胞瘤。其特征为骨髓浆细胞异常增生伴有单克隆免疫球蛋白或轻链（M蛋白）过度生成，极少数患者可以是不产生M蛋白的未分泌型MM。多发性骨髓瘤常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。由于正常免疫球蛋白的生成受抑，因此容易出现各种细菌性感染。发病率估计为2～3/10万，男女比例为1.6：1，大多患者年龄40岁。目前，多发性骨髓瘤在我国位居血液系统恶性肿瘤发病率第二位，多发性骨髓瘤致病原因尚不确定。
主要症状
多发性骨髓瘤起病徐缓，早期无明显症状，容易被误诊。MM的临床表现多样，主要有贫血、骨痛、肾功能不全、感染、出血、神经症状、高钙血症、淀粉样变等。
能否治愈
多发性骨髓瘤目前尚难以治愈，但随着新治疗体系的不断出现和移植的逐步推广应用，疾病的治疗效果取得了明显的提高，患者生存期显著延长。如：
在年年在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上传来了惊人的消息——来自中国的研究团队，在采用CAR-T治疗难治性或复发性的多发性骨髓瘤临床试验中，客观反应率为%！
另外，被誉为“中国骨髓瘤先生”侯健教授也表示：近年来，多发性骨髓瘤的治疗取得了长足的进步。患者的无进展生存期和总生存期得到了明显提高。但如何使患者获得最大程度的缓解并长期生存，乃至如何彻底治愈多发性骨髓瘤等，是亟待解决的问题。随着对骨髓瘤分子生物学性质的阐明，以及对骨髓瘤细胞内信号通路、骨髓微环境的深入研究，越来越多的靶向于骨髓瘤及骨髓微环境的新型药物逐步应用于临床，多发性骨髓瘤的治疗已经进入到一个崭新的时代。
西安交大二附院赵万红、南京传奇生物科技有限公司：多发性骨髓瘤自主研发的细胞疗法，客观缓解率达到%
近日，世界顶级肿瘤学学术会议——美国临床肿瘤学会年会在美国芝加哥举行。南京传奇生物科技有限公司首席科学官范晓虎公布的医学成果引起业界极大震动——其针对多发性骨髓瘤自主研发的细胞疗法，可使该病的客观缓解率达到%。南京传奇公司因此被美联社、路透社、华盛顿邮报等媒体誉为行业“黑马”。更为重要的是，这项临床研究中，一共有35名患者接受了CAR-T治疗，所有患者都对CAR-T治疗有反应，客观响应率达到惊人的%。让人振奋的是，有19名患者中位随访时间为6个月，其中18名患者病情完全缓解，1名患者部分缓解，CAR-T治疗有效率也是%。该结果实力碾压美国的BluebirdBio公司，成为ASCO的焦点。因为后者在临床试验中，只招募了21名患者，有18人的治疗时间足够长，可供评价，其中只有15人对CAR-T治疗有反应。此次CAR-T治疗反应率能达到%，这让美国癌症协会副首席医务官LeonardLichtenfeld博士非常震惊，他表示：“达到%实在是太难了，这些结果真是令人印象深刻！”
这项研究是由西安交通大学二附院与南京传奇生物（NanjingLegendBiotech）联合开展的。在接受CAR-T治疗的35名晚期复发或难治性的多发性骨髓瘤患者中，全部患者都有反应，在初次注射CAR-T细胞后的第10天，患者就表现出治疗效果。其中19名患者的随访时间已超过4个月，能够进行有效评估：14名患者（74%）达到严格完全缓解（sCR）标准，没有任何患者出现复发；4名患者（21%）达到非常好的部分缓解（VgPR）标准，1名患者（5%）达到部分缓解（PR）标准。
多发性骨髓瘤是血液系统发病率第二的常见恶性肿瘤，目前无法完全治愈，病人每年为维持生命需花费数十万元。我国目前约有20万患者，每年还新增至少6万例，大多数患者生存期仅3~5年。
目前在癌症治疗中，化疗客观缓解率大约为10%~30%，免疫系统药物最高的客观缓解率为35%~40%，即便是靶向药物，客观缓解率也只有70%~80%。南京传奇公司的技术对病情可达%的客观缓解率，点燃了多发性骨髓瘤患者被治愈的希望。会上，来自密执安大学、哈佛大学和波士顿Dana—Farber肿瘤研究所的专家们评价这一成果是“革命性的突破”。
范晓虎介绍，细胞疗法在国外已走入实际应用，但在国内刚起步。“击溃”多发性骨髓瘤的是细胞疗法的一种，学名为“CAR-T”，原理是从病人身上分离出T淋巴细胞，然后用基因工程技术，赋予T细胞识别特定肿瘤细胞、特异杀死该种肿瘤细胞的能力，最后通过自体输回病人体内。
南京传奇生物科技有限公司于年3月起在国内进行早期临床试验，结果显示，35名既往治疗后复发的多发性骨髓瘤患者，接受治疗后病情客观缓解率达到%。有5位观察期已超过一年，骨髓中检测不到癌细胞。85%的患者短期出现类似发热、肌痛、低血压等不良反应，但大多数症状轻微，一般治疗后两周之内恢复正常。
“有位患者年得病，经历了化疗—耐药复发—化疗—耐药复发，已经花了几百万元。陷入绝望之际，他加入了我们的临床试验。不到一个月，在甚至没有经历明显副作用的情况下，其骨髓检查、生化检查等几乎所有检查指标都恢复了正常。该病人治疗后已经过了大半年，目前已回归正常生活。”范晓虎说。
下一步，南京传奇公司计划在参与临床研究的4医院招募例病人，还计划年在美国开展类似临床试验，尽快把成果推向商业应用，造福患者。
“中国骨髓瘤先生”侯健：多发性骨髓瘤从“能缓解”向“可治愈”迈进
近年来，多发性骨髓瘤的治疗取得了长足的进步。患者的无进展生存期和总生存期得到了明显提高。但如何使患者获得最大程度的缓解并长期生存，乃至如何彻底治愈多发性骨髓瘤等，是亟待解决的问题。随着对骨髓瘤分子生物学性质的阐明，以及对骨髓瘤细胞内信号通路、骨髓微环境的深入研究，越来越多的靶向于骨髓瘤及骨髓微环境的新型药物逐步应用于临床，多发性骨髓瘤的治疗已经进入到一个崭新的时代。
随着新药的应用，诱导治疗达到完全缓解的患者比率已经由不足5%提高到50%-60%。新药治疗时代，患者完全缓解率显著提高，但治疗效果难以维持。为了维持诱导治疗的效果，人们在诱导治疗之后采用维持治疗。新药成为多发性骨髓瘤维持治疗的重要角色。但多发性骨髓瘤目前仍是不能治愈的疾病，多数患者最终会出现复发。此时需要挽救治疗。
经历了诱导治疗、维持治疗、挽救治疗等阶段，患者的治疗现状会有显著改善。但多药耐药及不可耐受的毒副作用是目前多数复发难治患者治疗方面不可突破的瓶颈。新一代作用机制不同、毒副作用轻的药物已经快速从实验研究转化为临床实践，有望突破复发难治患者治疗瓶颈，并最终实现彻底治愈多发性骨髓瘤的终极目标。具有代表性的药物有第二代蛋白酶体抑制剂例如卡非佐米和依沙佐米、新一代免疫调节剂如泊马度胺、组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比斯他、抗CD38单克隆抗体和抗CS1单克隆抗体在美国已经批准上市，在中国已进入3期临床试验阶段，相信在不久的将来会造福于中国的患者。
医院邱录贵：自体造血干细胞移植和新药治疗多发性骨髓瘤，临床有效率提高到90%
多发性骨髓瘤是一种异质性极大的肿瘤，中位生存时间3～5年，范围由数月到十余年不等。MM诊断明确后，应该对患者进行预后分析和危险度分层，以区分不同预后的患者，以期选择兼顾生存时间和生存质量的最佳治疗方式。
临床上我们通常会给新诊断的骨髓瘤患者进行瘤细胞的FISH检测以明确其遗传学异常，常见的主要遗传学异常包括：13q缺失、1q21扩增、IgH异位及17p(p53)缺失等，其中以17p(p53)缺失对预后的影响最大。临床上我们对这些因素进行综合分析后将病人分为预后良好（低危）、预后中等（中危）和预后不良（高危）三组，低危和高危组各占15%~20%，中危组占50%~70%的患者。按照现有的规范治疗，低危组中位生存在10年~12年，部分患者甚至可以获得临床治愈；而高危组患者的中位生存则仅有2~3年；居于多数的中危组患者中位生存时间5~7年。
除了上述因素影响多发性骨髓瘤的预后外，治疗方式（药物）及缓解的质量对骨髓瘤患者的生存具有同样重要的影响。既往传统化疗时，骨髓瘤患者的缓解率只有50%左右，中位生存时间只有2~3年。近15年来通过广泛应用自体造血干细胞移植和新药的治疗，治疗的有效率（缓解率）提高到了90%左右，中位生存延长到5~7年。
目前治疗多发性骨髓瘤的药物大致包括四大类。一是传统细胞毒性药物，包括烷化剂（如马法兰、环磷酰胺）、蒽环类药物如阿霉素和皮质激素；二是免疫调节和抗血管新生药物，包括沙利度胺、来那度胺和泊马度胺；三是蛋白酶体抑制剂，包括硼替佐米、卡非佐米和依沙佐咪；四是单克隆抗体靶向药物，包括Daratuzmab（抗CD38单抗）和Eluzumab（抗抗CS-1单抗）。临床上对于多发性骨髓瘤大致分为两个群体来进行治疗，即适合做自体造血干细胞移植（ASCT）的相对年轻、体能状态良好的患者，和不适合移植的老年体弱患者。
中国多发性骨髓瘤诊治部分代表人物介绍邱录贵：淋巴系统肿瘤包括急性和慢性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤的诊治，造血干细胞移植治疗血液病，慢性粒细胞白血病诊治国际名医
中国医学科学院血液学研究所
美国血液学会、欧洲血液学会和国际细胞治疗学会会员。国际骨髓瘤基金会中国工作组成员，《中国多发性骨髓瘤诊治指南(年修订)》专家组成员。中国淋巴瘤联盟副主席、中华医学会血液学会委员（兼白血病淋巴瘤学组秘书及骨髓瘤工作组组长）。在国内率先开展成人急性淋巴细胞白血病(ALL)整体规范治疗的研究，制定了一套以自体造血干细胞移植为中心的基于预后分层的成人ALL整体治疗方案，迄今治疗的余例成人ALL的长期生存率达到40%，其中完成造血干细胞移植治疗（自体或异体）患者达到55%以上，疗效居国内领先，达到国际先进水平。
黄晓军：白血病、多发性骨髓瘤等血液疾病诊治尤其是单倍体细胞移植治疗白血病国际大师
医院
单倍体移植“北京方案”创始人、教育部长江学者特聘教授、国家杰出青年科学基金获得者，国家百千万人才工程“有突出贡献中青年专家”，著名血液病专家,科技北京百名领军人才。年担任教育部“教育部创新团队”学术带头人、年入选教育部"新世纪优秀人才支持计划"。入选中国工程院院士增选二轮评审候选人名单。第四届中国医师协会血液科医师分会会长，医院学会细胞研究与治疗专业委员会首届主任委员，第九届中华医学会血液学分会主任委员，亚太血液联盟（APHCON）主席，亚太细胞治疗学会(ACTO）候任主席。建立了具有国际原创性的HLA不合白血病移植方案，在此基础上领导建立并完善了国际领先的HLA不合移植体系；建立了国际原创的造血干细胞移植后白血病复发防治体系和移植物抗宿主病“预警预测-干预”体系。
吴德沛：白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等的现代诊治国际名医
医院
目前是教育部国家重点学科、卫生部国家临床重点专科－医院血液病学科主要学科带头人之一，享受国务院特殊津贴专家，为江苏省医学领军人才，江苏省优秀医学重点人才和江苏省有突出贡献的中青年专家。是国际骨髓移植大奖“圣安东尼-EBMT”成就奖获得者。国际骨髓瘤基金会中国工作组成员，《中国多发性骨髓瘤诊治指南(年修订)》专家组成员，医院学会细胞研究与治疗专业委员会副主任委员,中华医学会血液学分会第十届委员会候任主任委员，中华医学会血液学分会实验诊断学组组长，中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常务委员，中国医师协会血液科医师分会第二、三届副会长，中华医学会血液学分会委员兼副秘书长，中华医学会血液学分会造血干细胞移植学组副组长，全国医师定期考核血液科专业编辑委员会副主任委员，海峡两岸医药卫生交流协会血液病学专家委员会副主任委员。带领科室完成0余例各种类型造血干细胞移植，长期生存率已达国际先进水平。
侯健：血液系统肿瘤尤其是多发性骨髓瘤诊治国内名医
医院
被誉为“中国的骨髓瘤先生”，参与了多项国际骨髓瘤指南的制定。在年罗马国际骨髓瘤大会上作报告，这是中国人首次代表亚太地区在该会议上作大会报告。国际骨髓瘤工作组（IMWG）委员，国际骨髓瘤基金会中国工作组成员，《多发性骨髓瘤骨病外科治疗中国专家共识》专家组成员。诊断了华人第一例IgE型骨髓瘤，填补了国内空白；在国内率先开展了多发性骨髓瘤免疫诊断与免疫发病机制的研究。医院血液科长期致力于以多发性骨髓瘤为代表的血液系统肿瘤的临床和基础研究。拥有国内首台SPA游离轻链检测仪以及其他国内先进检测仪器。每年收治血液系统肿瘤患者达余人次，治疗有效率达80~90%以上，处于国内领先水平。侯健所在科室多发性骨髓瘤患者的生存期已从原来的平均生存不到3年提高到5年，完全缓解率也从原先的5%提高到60%~70%。近年来，在侯健的建议下，国际骨髓瘤指南提出：高危、难治、复发的多发性骨髓瘤，可考虑进行异基因造血干细胞移植。在中国，多发性骨髓瘤诊治指南已更新至第四版，每一版侯健都是主要执笔人之一。侯健团队也在对现有国际指南中的诊疗策略进行评估，以确定其是否符合中国国情。
以下内容来源于《北方网》原创文章《权威专家邱录贵主任带您全面了解多发性骨髓瘤》
对于患者而言，如何早期发现多发性骨髓瘤?
多发性骨髓瘤是一种主要发生在中老年人群的恶性肿瘤，中位发病年龄在65岁左右，98%的患病人群在40岁以上。临床上常见的表现有四大主症，即骨痛、肾功能损伤、贫血和高钙血症。其它临床表现：包括感染、高粘滞综合征、淀粉样变性和神经损伤。
当一个人特别是40岁以上的中老年人出现不明原因的骨痛、肾功能损伤、神经功能异常及前述这些临床表现，体检发现有尿蛋白、血沉异常加快、血免疫球蛋白升高等情况时，想到去血液科就诊排除多发性骨髓瘤。特别要强调的是，出现不明原因骨痛时，一定要先排除骨骼的器质性病变，不要轻易去进行中医及理疗按摩，以免发生骨折等严重的并发症。
多发性骨髓瘤病人和家属如何配合医生的诊疗?在家如何进行护理和照料?
由于骨病、肾功能损伤、贫血、感染及神经炎等并发症，骨髓瘤患者的生活能力和生活质量较低，严重者甚至失去自主生活能力。因此，家人的护理和家庭调理显得十分重要。
首先，患者和家属需要了解和认识这一疾病，尽量配合医护人员的诊疗和护理。
在家庭护理上主要注意以下几点：要了解多发性骨髓瘤的治疗是个长期的过程，注意情绪舒缓；劳逸结合，尤其中老年人，注意不要过度劳累，勿使劳过度；MM病人易出现病理性骨折，故应注意卧床休息，避免负重等劳动或运动，但应尽可能避免长期卧床。长期卧床将加重骨质损害、产生褥疮、坠积性肺炎等；注意保暖，避免着凉，室内保持空气新鲜，定期空气消毒。饮食调理：饮食宜清淡，营养均衡。忌食肥甘厚味以及生冷、辛辣及不洁之品。可适当饮用牛奶。有肾功能损伤者、还应采用低盐饮食。
总结：多发性骨髓瘤是日趋常见的老年血液肿瘤，临床上缺乏特征性表现，容易漏诊和误诊，需要提高对这一疾病的认识，以早发现早诊治。随着自体造血干细胞移植和新药的广泛临床应用，骨髓瘤的疗效越来越好，生存期显著延长，并逐渐成为一种可治、可控的慢性疾病。
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